Morte de menino após tratamento de R$ 20 milhões não foi causada pelo remédio

Nesta semana, a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos anunciou que a morte de um menino de 8 anos no Brasil, após o uso do Elevidys, não está relacionada à terapia gênica. A investigação concluiu que o óbito foi causado por uma infecção viral, conforme informou a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).

Apesar da conclusão da FDA, a Anvisa decidiu suspender temporariamente o Elevidys no Brasil. A medida foi tomada após a associação de três mortes a estudos clínicos do medicamento nos EUA. A agência brasileira afirmou que a suspensão permanecerá até que as incertezas sobre a segurança do fármaco sejam esclarecidas.

O Elevidys, indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), é o medicamento mais caro do Brasil, com custo que pode chegar a R$ 20 milhões. Até o momento, 10 pacientes brasileiros receberam o tratamento, e três relataram efeitos colaterais. Dois desses eventos já estavam descritos na bula, enquanto a morte de um dos pacientes não foi diretamente ligada ao uso do medicamento.

Detalhes sobre a terapia

A Anvisa destacou que a morte do paciente no Brasil apresentou um nexo causal improvável com o Elevidys, sendo compatível com uma infecção viral grave. A bula do medicamento recomenda adiar a administração em casos de infecção ativa e sugere a vacinação como medida preventiva.

A Roche Brasil, responsável pela comercialização do Elevidys, informou que a suspensão se aplica apenas a novos pedidos e não afetará tratamentos já agendados. A decisão de prosseguir com a infusão deve ser discutida entre médicos e famílias.

Desenvolvido pela Sarepta Therapeutics, o Elevidys é a primeira terapia gênica para DMD, que causa fraqueza muscular progressiva. O tratamento utiliza um vetor viral para transportar um gene funcional que visa restaurar a produção da proteína distrofina nas células musculares.

Recentemente, a Sarepta suspendeu o Elevidys para pacientes que não conseguem mais andar, após registros de óbitos em estudos clínicos. No Brasil, o uso do medicamento é restrito a crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguem andar, sem relatos de mortes nessa população.