EUA apuram morte de menino de 8 anos no Brasil após uso de remédio de R$ 20 milhões

A Anvisa suspendeu temporariamente a comercialização do Elevidys, terapia genética para distrofia muscular de Duchenne, após a morte de um menino de 8 anos no Brasil e três óbitos nos Estados Unidos. A medida, publicada no Diário Oficial da União, visa prevenir riscos enquanto investigações estão em andamento.

O Elevidys, desenvolvido pela Sarepta Therapeutics, é o tratamento mais caro do Brasil, com custo que pode atingir R$ 20 milhões por dose. A morte do menino brasileiro ocorreu em 7 de junho e, segundo a Roche, responsável pela distribuição fora dos EUA, a criança contraiu uma infecção viral que pode ter sido agravada por imunossupressores usados no tratamento da DMD.

Após a identificação de três mortes associadas ao uso do medicamento nos EUA, a FDA solicitou a suspensão global do Elevidys. As mortes nos EUA foram relacionadas a casos de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com a terapia. A Roche informou que a morte do menino brasileiro não foi considerada relacionada ao tratamento, mas a Anvisa decidiu agir preventivamente.

Medidas de Segurança

A Anvisa destacou que não houve registros de mortes no Brasil associadas ao Elevidys, mas a suspensão é uma ação cautelar diante de novas evidências de hepatotoxicidade grave. O medicamento é aprovado apenas para crianças de 4 a 7 anos que conseguem andar, e sua administração é feita em dose única intravenosa, calculada conforme o peso da criança.

A Sarepta e a Roche continuam a coletar informações sobre os casos e a FDA enfatizou a necessidade de esclarecer as dúvidas sobre a segurança do medicamento. A farmacêutica interrompeu o envio do Elevidys enquanto revisa o perfil de segurança do tratamento.

Contexto da Doença

A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara que causa enfraquecimento muscular severo, afetando principalmente meninos. Os sintomas costumam aparecer entre 3 e 6 anos, e a expectativa de vida é frequentemente limitada devido a complicações cardíacas e respiratórias. O Elevidys representa uma esperança para muitos, mas a recente série de eventos levanta preocupações sobre sua segurança.