- Pesquisadores de Harvard desenvolveram uma técnica de edição genética para silenciar o cromossomo extra que causa a síndrome de Down.
- A abordagem foi testada em células humanas, incluindo células-tronco de pessoas com Down, HEK293 ( linhagem de células renais) e 1321N1 (astrócitos do cérebro).
- O método usa um plasmídeo para inserir o gene XIST, que naturalmente desativa cromossomos excedentes.
- O plasmídeo levou o gene até as células, resultando no desligamento do terceiro cromossomo 21.
- O estudo sugere um caminho potencial para prevenção da síndrome no futuro, ainda em fase experimental.
A técnica de engenharia genética, desenvolvida por pesquisadores de Harvard, utiliza um gene natural para silenciar o cromossomo 21 extra. O objetivo é evitar a expressão da cópia adicional que leva à síndrome de Down. O estudo foi realizado em células humanas, em ambiente de laboratório.
A abordagem envolve o uso de um plasmídeo, veículo para inserir alterações genéticas, que transporta o gene XIST até as células. O XIST atua desligando o cromossomo em excesso, reduzindo a atividade da triplicação na prática.
Os experimentos foram conduzidos em três tipos de células humanas: células-tronco de indivíduos com síndrome de Down, além das linhagens HEK293 (células renais) e 1321N1 (astrócitos cerebrais). Em todas, houve silenciamento do cromossomo adicional.
Detalhes da técnica
A modificação foi aplicada de forma controlada, com foco na possibilidade de prevenção futura da síndrome. A pesquisa está em fase inicial e, segundo os autores, requer mais testes para avaliar segurança e eficácia antes de qualquer aplicação clínica.
Contexto e próximos passos
Estudos anteriores já exploraram abordagens com CRISPR/Cas9 para manipular cromossomos, mas a estratégia apresentada centra-se na inativação seletiva do cromossomo 21 pelo XIST. Pesquisadores ressaltam que avanços precisam de confirmação independente e avaliação ética.
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