- Ministério da Saúde investe R$ 122 milhões na Fiocruz para produção de plasmídeos e vetores virais usados em terapias gênicas para AME Tipo 1.
- Projeto promove o primeiro estudo clínico com seres humanos no Brasil, com participação pública do SUS.
- A primeira infusão do medicamento foi realizada em janeiro; o estudo avalia segurança, tolerabilidade (fase 1) e eficácia (fase 2).
- Participantes são crianças com diagnóstico confirmado de AME Tipo 1 ou em risco, com critérios genéticos ligados ao gene SMN1 e variações de SMN2; inclusão será gradual.
- A tecnologia será transferida para a Bio-Manguinhos, da Fiocruz, com possibilidade de oferta pelo SUS após avaliação da Conitec e aprovação da Anvisa.
Uma terapia gênica inédita para Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 recebe apoio federal. O Ministério da Saúde investe R$ 122 milhões na Fiocruz para ampliar a produção de plasmídeos e vetores virais usados na pesquisa. O anúncio ocorreu nesta quinta-feira (26) em Brasília, com a presença do ministro Alexandre Padilha e do presidente da Fiocruz, Mário Moreira.
A iniciativa envolve a transferência de tecnologia para a Bio-Manguinhos, unidade da Fiocruz, para o desenvolvimento de terapias gênicas no Brasil. A medida visa manter a medicina de precisão acessível pelo SUS e permitir o uso de tratamentos inovadores em doenças raras.
A terapia, desenvolvida pela GEMMABio, teve a primeira infusão feita em janeiro, após autorização da Anvisa. A pesquisa está na fase 1 (segurança e tolerabilidade) e na fase 2 (eficácia). O estudo GB221 coloca o Brasil entre os protagonistas da assistência à AME na região.
Investimento e impacto da parceria
Participam do estudo crianças com diagnóstico genético de AME Tipo 1, entre duas semanas e 12 meses, com mutações no gene SMN1. Crianças sintomáticas ou pré-sintomáticas com risco de AME também podem integrar o estudo, em processo de inclusão gradual.
O acordo prevê a transferência de tecnologia para a Bio-Manguinhos, com a Gemma Biotherapeutics como desenvolvedora original. A expectativa é ampliar a capacidade nacional de produzir terapias gênicas e facilitar o acesso a tratamentos para até cinco doenças raras, como Atrofia Muscular Espinhal e Bulbar e Doença de Krabbe.
Panorama nacional e próximos passos
Caso haja resultados positivos e aprovação da Anvisa, a tecnologia poderá ser incorporada pelo SUS mediante avaliação da Conitec. A meta é ofertar o tratamento gratuitamente aos pacientes, seguindo critérios clínicos e regulatórios. A AME é uma doença rara causada pela ausência da proteína SMN1, essencial para neurônios motores.
Além do investimento na Fiocruz, o Ministério da Saúde destaca outras ações para doenças raras. São R$ 214 milhões destinados a diagnósticos, novas tecnologias e mapeamento epidemiológico. Entre as iniciativas, estão parcerias com a Embrapii para desenvolvimento de terapias inovadoras.
Perspectivas de continuidade
O governo planeja oito Parcerias para Desenvolvimento Produtivo (PDP) voltadas a medicamentos de doenças raras. Estão contempladas compras de fármacos como cladribina, natalizumabe e ivacaftor para uso no SUS, fortalecendo a soberania nacional. O governo também investe em diagnóstico por exoma completo, com capacitação de profissionais.
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