- A Anvisa autorizou a Fiocruz a iniciar testes clínicos em humanos do GB221 para Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1, durante reunião do Geceis em São Paulo.
- O Brasil passa a liderar o tema na América Latina, com aprovação rápida em análise prioritária.
- A terapia GB221 foi desenvolvida pela Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio) e teve acordo de transferência de tecnologia assinado com a Fiocruz.
- A produção nacional ficará a cargo da Fiocruz, por meio de Bio-Manguinhos, fortalecendo o SUS e a soberania tecnológica brasileira.
- O projeto já recebeu investimentos de R$ 122 milhões do Ministério da Saúde e de R$ 50 milhões da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) para infraestrutura de produção de terapias avançadas.
A Anvisa autorizou a Fiocruz a iniciar testes clínicos em humanos do GB221, terapia gênica voltada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1. O anúncio ocorreu durante reunião do Geceis, em São Paulo, com aprovação rápida em processo prioritário. O estudo coloca o Brasil na liderança do tema na América Latina.
O GB221 foi desenvolvido pela Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). A Fiocruz participa do desenvolvimento clínico e firmou um acordo de transferência de tecnologia por meio do Bio-Manguinhos, abrindo caminho para produção nacional da terapia gênica pela primeira vez. A iniciativa integra a estratégia da Fiocruz para fortalecimentos tecnológicos e assistenciais no SUS.
Investimentos públicos sustentam o projeto: o Ministério da Saúde aportou cerca de R$ 122 milhões, e a Finep contribuiu com aproximadamente R$ 50 milhões para infraestrutura de produção de terapias avançadas. Desde a produção da vacina contra a covid-19, o Bio-Manguinhos/Fiocruz domina a tecnologia de vetores virais, base necessária para a terapia.
Perspectiva estratégica
A iniciativa busca ampliar a soberania científica do Brasil e acelerar o acesso de pacientes a tratamentos inovadores. O projeto é parte do esforço do MS para o Ceis e a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras, mantendo foco no SUS e na pesquisa de ponta em terapias de precisão.
A AME Tipo 1 é causada por alterações no gene SMN1, levando à deficiência de uma proteína essencial para neurônios motores. A doença se manifesta cedo e pode comprometer a força muscular e a sobrevivência de crianças nos primeiros anos de vida.
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