- O Instituto Nacional de Excelência em Saúde e Cuidados (Nice) aprovou dois fármacos para amparar pacientes com atrofia muscular espinhal no NHS na Inglaterra, País de Gales e Irlanda do Norte: nusinersen (Spinraza) e risdiplam (Evrysdi).
- A decisão permite que qualquer paciente que possa se beneficiar receba os tratamentos, a partir de quinta-feira.
- A SMA é uma doença genética grave que causa fraqueza muscular, prejudicando movimento, respiração e deglutição; sem tratamento, a expectativa de vida pode ser severely reduzida, especialmente no tipo 1, em que muitos não chegam aos dois anos.
- Estima-se que haja cerca de 1.150 pessoas com menos de dezoito anos com SMA na Inglaterra, entre 1.500 e 2.500 em todo o Reino Unido, e cerca de 70 bebês nascidos por ano com a condição.
- O NHS fechou acordos de preço com as fabricantes Biogen (nusinersen) e Roche (risdiplam) para disponibilizá-los de forma rotineira; nusinersen é aplicado por injeção no líquido espinal, enquanto risdiplam é tomado diariamente em xarope ou comprimido em casa.
O National Institute for Health and Care Excellence (Nice) aprovou orientações finais que autorizam o uso de dois medicamentos para pacientes com atrofia muscular espinhal (AME). A medida possibilita que crianças que podem se beneficiar recebam nusinersen (Spinraza) ou risdiplam (Evrysdi) pelo NHS na Inglaterra, no País de Gales e na Irlanda do Norte a partir de quinta-feira. A AME é uma doença genética progressiva que ataca a força muscular e pode comprometer respiração e deglutição.
A decisão, baseada em evidências de eficácia, permite que qualquer paciente que tenha benefício potencial tenha acesso aos tratamentos. A coordenadora de avaliação de medicamentos da Nice ressaltou que as terapias podem oferecer ganhos substanciais de qualidade de vida e reduzir a necessidade de internações hospitalares. A NHS firmou acordo de preço com as fabricantes Biogen (nusinersen) e Roche (risdiplam).
Tratamentos aprovados
Estima-se que cerca de 1.150 jovens com AME vivam na Inglaterra, com até 2.500 pessoas de todas as idades na Grã-Bretanha. Anualmente nascem em torno de 70 bebês com a doença no país. A forma mais grave, tipo 1, costuma ter desfecho de vida antes dos dois anos sem tratamento.
Pacientes recebem nusinersen via injeção regular no líquido espinhal, enquanto risdiplam é tomado diariamente em xarope ou comprimido em casa. Os medicamentos já eram disponibilizados de forma restrita desde 2019 (nusinersen) e 2021 (risdiplam), mas agora passam a ter acesso universal pelo NHS.
Portia Thorman compartilhou a experiência de mãe de Ezra, 9 anos, que iniciou o tratamento ainda com cinco meses de idade. Segundo ela, o medicamento ajudou o filho a alcançar a escola primária e a manter episódios de doença sob controle, reduzindo internações associadas a resfriados.
O NHS Inglaterra informou que planeja iniciar, em outubro, uma avaliação em serviço de rastreamento de recém-nascidos para AME, o que pode pavimentar a inclusão da triagem no cuidado neonatal. A iniciativa ganhou apoio público após revelação de que filhas de Jesy Nelson têm a condição.
Helen Knight, diretora de avaliação de medicamentos da Nice, destacou que especialistas independentes revisaram as evidências e concluíram que os tratamentos podem beneficiar significativamente pacientes com AME, melhorando independência, comunicação e participação na vida cotidiana.
Giles Lomax, diretor executivo da SMA UK, comentou que a decisão marca um momento histórico para a comunidade, assegurando que as terapias permaneçam disponíveis pelo NHS. A medida reforça a continuidade do acesso a tratamentos que salvam vidas e ampliam o orçamento de cuidados especializados.
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