A S\u00edndrome de Hunter, ou mucopolissacaridose tipo 2, exige diagn\u00f3stico r\u00e1pido e acesso a terapias inovadoras. Em tempo cr\u00edtico, cada m\u00eas sem tratamento pode agravar danos neurol\u00f3gicos irrevers\u00edveis em crian\u00e7as, especialmente quando h\u00e1 comprometimento cognitivo.<\/p>\n
A doen\u00e7a \u00e9 a forma mais comum de MPS no Brasil e afeta quase apenas meninos. O quadro decorre da defici\u00eancia da enzima iduronato-2-sulfatase, levando ao ac\u00famulo de subst\u00e2ncias no organismo e a manifesta\u00e7\u00f5es f\u00edsicas, respirat\u00f3rias, card\u00edacas, motoras e comportamentais.<\/p>\n
Apesar da terapia de reposi\u00e7\u00e3o enzim\u00e1tica dispon\u00edvel via SUS, o tratamento n\u00e3o atravessa a barreira hematoencef\u00e1lica. Assim, muitos pacientes evoluem com decl\u00ednio cognitivo, mesmo sob terapia que reduz sintomas f\u00edsicos.<\/p>\n
A pesquisa recente aponta para o alfapabinafuspe, aprovado no Jap\u00e3o desde 2021, capaz de cruzar a barreira cerebral e agir no sistema nervoso central. Em at\u00e9 5 anos de acompanhamento, houve redu\u00e7\u00e3o de biomarcadores e estabiliza\u00e7\u00e3o ou melhora cognitiva, principalmente com in\u00edcio precoce.<\/p>\n
Em an\u00e1lise que envolveu 65 pacientes com perfis diversos, foram observadas tend\u00eancias positivas em biomarcadores sangu\u00edneos, volumes do f\u00edgado e do ba\u00e7o, al\u00e9m de estabilidade card\u00edaca. A seguran\u00e7a foi compat\u00edvel com eventos geralmente leves durante infus\u00f5es.<\/p>\n
O Brasil teve participa\u00e7\u00e3o relevante em estudos cl\u00ednicos, contribuindo com conhecimento de alcance internacional. No entanto, fora dos ensaios, muitos pacientes continuam sem acesso a terapias que atuem no c\u00e9rebro.<\/p>\n
O alfapabinafuspe est\u00e1 sob avalia\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria no Brasil desde 2020. Para doen\u00e7as raras e neurodegenerativas, atrasos na aprova\u00e7\u00e3o impactam diretamente a vida de crian\u00e7as com MPS 2.<\/p>\n
A poss\u00edvel aprova\u00e7\u00e3o pela Anvisa representa n\u00e3o apenas a disponibilidade de uma nova op\u00e7\u00e3o, mas o reconhecimento de uma janela terap\u00eautica estreita para evitar danos neurol\u00f3gicos irrevers\u00edveis.<\/p>\n
A MPS Week, neste contexto, visa ampliar a conscientiza\u00e7\u00e3o, fortalecer o diagn\u00f3stico precoce e mobilizar profissionais, autoridades regulat\u00f3rias, gestores p\u00fablicos, pesquisadores, associa\u00e7\u00f5es de pacientes e fam\u00edlias.<\/p>\n
A urg\u00eancia de levar avan\u00e7os cient\u00edficos ao cuidado cotidiano \u00e9 ponto central. Pacientes e familiares buscam tratamento que adapte a trajet\u00f3ria da doen\u00e7a e reduza perdas funcionais.<\/p>\n
Profissionais de sa\u00fade e reguladores s\u00e3o chamados a atuar de forma integrada para facilitar diagn\u00f3sticos mais r\u00e1pidos, acesso a terapias emergentes e suporte a redes de atendimento.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"