{"id":462683,"date":"2026-05-13T20:01:10","date_gmt":"2026-05-13T23:01:10","guid":{"rendered":"https:\/\/staging.portaltela.com\/noticias\/2026\/05\/13\/nhs-aprova-medicamentos-que-ajudam-criancas-com-doenca-muscular-rara\/"},"modified":"2026-05-13T20:01:10","modified_gmt":"2026-05-13T23:01:10","slug":"nhs-aprova-medicamentos-que-ajudam-criancas-com-doenca-muscular-rara","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/staging.portaltela.com\/cotidiano\/saude-cotidiano\/2026\/05\/13\/nhs-aprova-medicamentos-que-ajudam-criancas-com-doenca-muscular-rara\/","title":{"rendered":"NHS aprova medicamentos que ajudam crian\u00e7as com doen\u00e7a muscular rara"},"content":{"rendered":"<p>O National Institute for Health and Care Excellence (Nice) aprovou orienta\u00e7\u00f5es finais que autorizam o uso de dois medicamentos para pacientes com atrofia muscular espinhal (AME). A medida possibilita que crian\u00e7as que podem se beneficiar recebam nusinersen (Spinraza) ou risdiplam (Evrysdi) pelo NHS na Inglaterra, no Pa\u00eds de Gales e na Irlanda do Norte a partir de quinta-feira. A AME \u00e9 uma doen\u00e7a gen\u00e9tica progressiva que ataca a for\u00e7a muscular e pode comprometer respira\u00e7\u00e3o e degluti\u00e7\u00e3o.<\/p>\n<p>A decis\u00e3o, baseada em evid\u00eancias de efic\u00e1cia, permite que qualquer paciente que tenha benef\u00edcio potencial tenha acesso aos tratamentos. A coordenadora de avalia\u00e7\u00e3o de medicamentos da Nice ressaltou que as terapias podem oferecer ganhos substanciais de qualidade de vida e reduzir a necessidade de interna\u00e7\u00f5es hospitalares. A NHS firmou acordo de pre\u00e7o com as fabricantes Biogen (nusinersen) e Roche (risdiplam).<\/p>\n<h3>Tratamentos aprovados<\/h3>\n<p>Estima-se que cerca de 1.150 jovens com AME vivam na Inglaterra, com at\u00e9 2.500 pessoas de todas as idades na Gr\u00e3-Bretanha. Anualmente nascem em torno de 70 beb\u00eas com a doen\u00e7a no pa\u00eds. A forma mais grave, tipo 1, costuma ter desfecho de vida antes dos dois anos sem tratamento.<\/p>\n<p>Pacientes recebem nusinersen via inje\u00e7\u00e3o regular no l\u00edquido espinhal, enquanto risdiplam \u00e9 tomado diariamente em xarope ou comprimido em casa. Os medicamentos j\u00e1 eram disponibilizados de forma restrita desde 2019 (nusinersen) e 2021 (risdiplam), mas agora passam a ter acesso universal pelo NHS.<\/p>\n<p>Portia Thorman compartilhou a experi\u00eancia de m\u00e3e de Ezra, 9 anos, que iniciou o tratamento ainda com cinco meses de idade. Segundo ela, o medicamento ajudou o filho a alcan\u00e7ar a escola prim\u00e1ria e a manter epis\u00f3dios de doen\u00e7a sob controle, reduzindo interna\u00e7\u00f5es associadas a resfriados.<\/p>\n<p>O NHS Inglaterra informou que planeja iniciar, em outubro, uma avalia\u00e7\u00e3o em servi\u00e7o de rastreamento de rec\u00e9m-nascidos para AME, o que pode pavimentar a inclus\u00e3o da triagem no cuidado neonatal. A iniciativa ganhou apoio p\u00fablico ap\u00f3s revela\u00e7\u00e3o de que filhas de Jesy Nelson t\u00eam a condi\u00e7\u00e3o.<\/p>\n<p>Helen Knight, diretora de avalia\u00e7\u00e3o de medicamentos da Nice, destacou que especialistas independentes revisaram as evid\u00eancias e conclu\u00edram que os tratamentos podem beneficiar significativamente pacientes com AME, melhorando independ\u00eancia, comunica\u00e7\u00e3o e participa\u00e7\u00e3o na vida cotidiana.<\/p>\n<p>Giles Lomax, diretor executivo da SMA UK, comentou que a decis\u00e3o marca um momento hist\u00f3rico para a comunidade, assegurando que as terapias permane\u00e7am dispon\u00edveis pelo NHS. A medida refor\u00e7a a continuidade do acesso a tratamentos que salvam vidas e ampliam o or\u00e7amento de cuidados especializados.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<ul>\n<li>O Instituto Nacional de Excel\u00eancia em Sa\u00fade e Cuidados (Nice) aprovou dois f\u00e1rmacos para amparar pacientes com atrofia muscular espinhal no NHS na Inglaterra, Pa\u00eds de Gales e Irlanda do Norte: nusinersen (Spinraza) e risdiplam (Evrysdi).<\/li>\n<li>A decis\u00e3o permite que qualquer paciente que possa se beneficiar receba os tratamentos, a partir de quinta-feira.<\/li>\n<li>A SMA \u00e9 uma doen\u00e7a gen\u00e9tica grave que causa fraqueza muscular, prejudicando movimento, respira\u00e7\u00e3o e degluti\u00e7\u00e3o; sem tratamento, a expectativa de vida pode ser severely reduzida, especialmente no tipo 1, em que muitos n\u00e3o chegam aos dois anos.<\/li>\n<li>Estima-se que haja cerca de 1.150 pessoas com menos de dezoito anos com SMA na Inglaterra, entre 1.500 e 2.500 em todo o Reino Unido, e cerca de 70 beb\u00eas nascidos por ano com a condi\u00e7\u00e3o.<\/li>\n<li>O NHS fechou acordos de pre\u00e7o com as fabricantes Biogen (nusinersen) e Roche (risdiplam) para disponibiliz\u00e1-los de forma rotineira; nusinersen \u00e9 aplicado por inje\u00e7\u00e3o no l\u00edquido espinal, enquanto risdiplam \u00e9 tomado diariamente em xarope ou comprimido em casa.<\/li>\n<\/ul>\n","protected":false},"author":15,"featured_media":462688,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[4670,28],"tags":[3775,6938,5922,2387,4387,3796],"class_list":["post-462683","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-medicina","category-saude-cotidiano","tag-_politica_","tag-a-saude","tag-farmaceuticos","tag-medicina","tag-politica-publica","tag-saude-publica"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/staging.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts\/462683","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/staging.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/staging.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/staging.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/users\/15"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/staging.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/comments?post=462683"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/staging.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/posts\/462683\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/staging.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/media\/462688"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/staging.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/media?parent=462683"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/staging.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/categories?post=462683"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/staging.portaltela.com\/api\/wp\/v2\/tags?post=462683"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}